Ky është bari i parë i aprovuar nga FDA për përdorim në format e avancuara të kancerit ma të shpeshtë të lëkurës.

“Aprovimi i sotëm provanon një tretman të ri për njerëzit me karcinomë të qelizave bazale të avancuar të cilët, deri tash, nuk kanë pasur bari të aprovuar për të ndihmuar në tkurrjen e lezioneve deformuese dhe potencialisht jetë-kërcënuese”, ka thënë Hal Barron, MD, CEO medicinal dhe kryesues i zhvillimit globalë të produkteve në Genentech, fabrikues i vismodegib.

“Ne kemi kënaqësinë që në 6 muajt e fundit ne kemi qenë të aftë të provanojmë 2 barna të reja për tipe të ndryshme të kancerit të avancuar të lëkurës për njerëzit të cilët ma parë kanë pasur opsione të pakta ose nuk kanë pasur fare”, ka thënë Dr. Barron në deklaratë.

BCC rëndom është i shërueshëm nëse lezionet janë të kufizuara në regjion të vogël të lëkurës. Megjithatë, në raste të rralla, lezionet mund të bëhen të deformuara, invadojnë indin rrethues, ose metastazojnë. Në këto raste të BCC të avancuar, sëmundja nuk mund të trajtohet efektivisht me operacion kirurgjik ose rrezatim – tretmanet standarde.

Vismodegib është bari oral i cili është dizajnuar që të inhibojë selektivisht sinjalizimin jonormal në rrugën Hedgehog (Hedgehog pathway), i cili është grahësi (shkaktari) molekular i cili qëndron në bazë të BCC. Ai lidhet dhe inhibon Smoothened, proteinën transmembranore të involvuar në transduksionin e sinjalit Hedgehog.

Bari është rishikuar nën programin me prioritet të rishikimit të FDA, i cili jepet për rishikim të shpejtë 6 mujor të barnave, që mbase mund të ofrojnë përparime të mëdha në tretman. Bari është aprovuar para përshkrimit të datës së caktuar, e cila ka qenë 8 Marsi 2012.

Siguria dhe efektiviteti i vismodegib është vlerësuar në një studim klinik njësor multicentrik që ka involvuar 96 pacientë me BCC lokalisht të avancuar ose metastazik. Nga ky grup, 21% kanë bartur diagnozën e sindromës Gorlin. Pika primare përfundimtare ka qenë shkalla e përgjigjes objektive të lezioneve kanceroze pas tretmanit. Në pacientët me sëmundje metastazike, 30% kanë arritur përgjigje parciale; në pacientët me sëmundje lokalisht të avancuar, 43% kanë arritur përgjigje komplete ose parciale.

Reaksionet e padëshirueshme ma të shpeshta (incidenca prej 10% ose ma shumë) kanë qenë spazmat, alopecia, disgezia, humbja e peshës, lodhja, nauzea, diarreja, apetiti i zvogëluar, konstipacioni, artralgjia, vjellja dhe agezia.

Vismodegib është aprovuar me vërejtje të kornizuar e cila thotë që përdorimi i këtij bari mund të rezultojë në vdekje embrion-fetale ose defekte të rënda të lindjes. Statusi i shtatzanisë duhet të verifikohet para inicimit të tretmanit, dhe si pacientët mashkuj poashtu edhe femrat duhet të këshillohen për këto rreziqe. Femrat duhet të këshillohen për nevojën e kontracepcionit dhe mashkujt për rrezikun potencial për ekspozim të vismodegib’it përmes spermës.

“Njohuritë tona për rrugën molekulare të involvuar në kancer, siç është Hedgehog pathway, na ka mundësuar zhvillimin e barnave cakore për sëmundje specifike”, ka thënë në deklaratë Richard Pazdur, MD, drejtor i Zyrës për Produkte për Hematologji dhe Onkologji në Center for Drug Evaluation and Research të FDA. “Kjo qasje po bëhet edhe ma e rëndomtë dhe potencialisht do të mundësojë zhvillimin ma të shpejtë të barnave të kancerit. Kjo është e rëndësishme për pacientët, të cilët do të kenë akses në terapi ma efektive me efekte të padëshirueshme potencialisht ma të pakta”.

Roche dhe Genentech tash janë duke vlerësuar vismodegib në Fazën 3 të trialit për pacientët me forma operabile të BCC.

Burimi: Medscape